Las presentaciones del medicamento Spinraza (nusinersén) de 28 y 50 miligramos para tratar la atrofia muscular espinal (AME) ya están incluidas en la financiación sanitaria pública de España, después de que un estudio revelara menos hospitalizaciones y mejoras en la capacidad de hablar y tragar de los niños participantes, según ha informado su empresa farmacéutica fabricante, Biogen, en una nota de prensa.
Las nuevas dosis autorizadas contienen más principio activo en el mismo volumen de administración, por lo que el cuerpo recibe más concentración de fármaco.
En el estudio, los pacientes que transicionaron a las nuevas dosis tuvieron una ganancia de 1,8 y 1,2 puntos de media en las escalas Hammersmith de evaluación de desarrollo motor y neurológico infantil y RULM4 de función motora de brazos y manos en personas con AME, además de menos hospitalizaciones y sucesos respiratorios graves en comparación con el grupo que tomó la dosis de 12 miligramos.
También, el 95 % de los participantes con las nuevas dosis mantuvo o mejoró su función bulbar (hablar y deglutir de forma adecuada) a los seis meses, frente al 66 % de los pacientes que lo consiguieron con la dosis de 12 miligramos.
Mientras tanto, los pacientes de inicio infantil obtuvieron con la nueva opción una mejora neta de 26,2 puntos en la escala CHOP-INTEND, una prueba de la función motora y la fuerza muscular en bebés y niños pequeños con AME.
Mayor eficacia para pacientes con atrofia muscular espinal
Según ha resumido a EFE la neuropediatra del Hospital Universitario La Paz de Madrid, Mar García, los pacientes experimentan “un cambio radical” con las nuevas dosis: en pacientes que nunca se habían tratado, se consigue “mayor eficacia” en las funciones motoras y respiratorias, mientras que en aquellos que ya se estaban tratando se consigue “un extra” de función motora y eficacia de los fármacos.
“Ganar función es fantástico”, ha expresado García, y los resultados del estudio “nos dan una esperanza de ofrecer un poquitín más a algunos pacientes y mucho más a otros que inician su tratamiento con esta dosis de fármaco”.
La aprobación del tratamiento se basa en el programa de ensayos clínicos DEVOTE y en su estudio de extensión a largo plazo en curso, ONWARD.
Según la Fundación Atrofia Muscular Espinal (FundAME), en España 900 familias conviven con la enfermedad, y la coordinadora del área pediátrica de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares del Hospital Universitario y Politécnico de La Fe de Valencia, Inmaculada Pitarch, ha incidido en que la degeneración de las neuronas motoras produce una debilidad muscular que acorta la vida del paciente y su esperanza de vida.
El director general de Burson Iberia, Andrés Rodrigo, ha recordado que la compañía lanzó el primer medicamento hace ocho años y que siguen desarrollando nuevas terapias. EFE